非编码RNA: aav介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症
骨重建是一个复杂的过程，需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。
2022-08-29
领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个aav递送的碱基编辑器
CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统，自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具，其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台，被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链
2022-08-10
vertex公司3.2亿美元收购ViaCyte
福泰制药（vertex）宣布，已与ViaCyte公司达成协议，以3.2亿美元收购后者，目的是加速推进一款用于功能性治愈1型糖尿病 (T1D)的细胞疗法VX-880。
2022-07-15
心脏aav基因治疗临床转化的思考
心力衰竭和缺血性冠状动脉疾病仍然是全世界发病率和死亡率最普遍的原因。尽管传统心脏护理的进步大大降低了冠心病和急性心肌梗死的死亡率，然而，心力衰竭的患病率在老龄化人口中持续增加，这具有深远的社会和经济后
2022-07-06
用aav病毒在体内长期表达双抗，可作为通用型CAR-T的替代方案
大多数药物是间歇性给药，这会导致药代动力学高峰和低谷。尤其是那些半衰期短的药物，需要频繁给药，这种低谷对于癌症治疗来说是一个特殊的挑战，会导致癌症的复发和耐药性的出现。
2022-07-18
Cell子刊：aav基因治疗缓解慢性疼痛
简单地讲，感觉到疼痛是人体受到损伤或疾病侵袭的预警性信号，如被尖锐物体或热刺激时，这种疼痛感来得快，消失得也快；但如果是长时间的持续刺激，就会引发对疼痛的高度敏感。
2022-06-21
Nature重磅：aav递送CRISPR，体内改造B细胞，产生广泛中和抗体治疗艾滋病
这项研究成果仍是令人兴奋，它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体（bNAbs）将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。
2022-06-22
